BGE 130 V 532 |
79. Arrêt dans la cause CONCORDIA, Assurance suisse de maladie et accidents contre B., notaire, en sa qualité d'exécuteur testamentaire des hoirs de W., et Tribunal des assurances du canton de Vaud |
K 103/03 du 14 septembre 2004 |
Regeste |
Art. 32 Abs. 1, Art. 52 Abs. 1 KVG; Art. 65 Abs. 1 KVV; Art. 30 Abs. 1 lit. a, Art. 30a Abs. 1 KLV: Kostenübernahme für ein in der Spezialitätenliste aufgeführtes Arzneimittel, das für eine Indikation abgegeben wird, für welche es keine Zulassung besitzt (off-label-use). |
Grundsätzlich werden die Kosten eines auf der Spezialitätenliste aufgeführten Arzneimittels von der sozialen Krankenversicherung nur übernommen, wenn dieses für von Swissmedic genehmigte medizinische Indikationen verschrieben wurde. Tatsächlich ergibt sich aus dem System der Aufnahme von Arzneimitteln in die Spezialitätenliste, dass sich die Prüfung der Wirksamkeit, der Zweckmässigkeit und der Wirtschaftlichkeit eines Arzneimittels durch das BSV und die Eidgenössische Arzneimittelkommission nur auf die von Swissmedic geprüften und genehmigten therapeutischen Indikationen bezieht (Erw. 3.2 und 3.3). |
Ein auf der Spezialitätenliste aufgeführtes Arzneimittel, das für andere als jene Indikationen, auf welche sich die Bewilligung von Swissmedic und die diesem Institut eingereichte Fachinformation beziehen - d.h. "ausserhalb der Etikette" - eingesetzt wird, geht nicht zu Lasten der obligatorischen Krankenpflegeversicherung. Gleichwohl sind hievon zwei Ausnahmen anzuerkennen (Erw. 6). |
Sachverhalt |
Atteint d'un adénocarcinome du cardia et présentant un status après oesogastrectomie polaire supérieure (mars 1999) suivi de trois cycles de Cisplatine-5FU, ainsi qu'une récidive métastatique ganglionnaire et pleurale au niveau thoracique avec épanchements pleuro-bilatéraux, un traitement de chimiothérapie associant le Taxotere et le Paraplatin lui a été prescrit par son médecin traitant, le docteur T., dès le 15 octobre 2001.
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Après un échange de correspondances avec l'assuré, respectivement son médecin traitant, la caisse a refusé de prendre en charge le Taxotere et le Paraplatin, par décision du 8 avril 2002, au motif que ces médicaments avaient été prescrits pour des indications non enregistrées auprès de l'organe de contrôle des médicaments, Swissmedic.
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W. s'est opposé à cette décision, en produisant un rapport (du 30 avril 2002) du Professeur L., médecin-chef de la Fondation du centre pluridisciplinaire d'oncologie, selon lequel l'association des chimiothérapies utilisée chez l'assuré avait non seulement été utile pour ce dernier, mais était également, de manière générale, extrêmement efficace pour le type de maladie dont il souffrait. L'assuré a également transmis à la caisse l'avis de l'Ombudsman de l'assurance-maladie sociale (du 2 mai 2002), selon lequel dès lors que les deux médicaments en question figuraient sur la liste des spécialités sans limitation, la caisse était tenue d'en assumer le remboursement. |
La caisse a confirmé son point de vue par décision sur opposition du 2 juillet 2002.
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B. W. a déféré cette décision au Tribunal des assurances du canton de Vaud. Il est décédé en septembre 2002.
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Après avoir entendu les docteurs T. et L. (audience d'instruction du 15 mai 2003), le tribunal a admis le recours en ce sens que la caisse est tenue de prendre en charge l'intégralité des frais des médicaments en cause.
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C. La caisse interjette recours de droit administratif contre ce jugement, dont elle requiert l'annulation, en concluant, sous suite de frais et dépens, à la confirmation de sa décision sur opposition du 2 juillet 2002.
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B., exécuteur testamentaire de feu W., conclut au rejet du recours, tandis que l'Office fédéral des assurances sociales (OFAS), Division Maladie et accidents (intégrée, depuis le 1er janvier 2004, à l'Office fédéral de la santé publique) en propose l'admission.
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Considérant en droit: |
Erwägung 2 |
2.2 Les prestations mentionnées à l'art. 25 LAMal doivent être efficaces, appropriées et économiques; l'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques (art. 32 al. 1 LAMal). Une prestation est efficace lorsqu'on peut objectivement en attendre le résultat thérapeutique visé par le traitement de la maladie, à savoir la suppression la plus complète possible de l'atteinte à la santé somatique ou psychique (ATF 128 V 165 consid. 5c/aa; RAMA 2000 n° KV 132 p. 281 consid. 2b). La question de son caractère approprié s'apprécie en fonction du bénéfice diagnostique ou thérapeutique de l'application dans le cas particulier, en tenant compte des risques qui y sont liés au regard du but thérapeutique (ATF 127 V 146 consid. 5). Le caractère approprié relève en principe de critères médicaux et se confond avec la question de l'indication médicale: lorsque l'indication médicale est clairement établie, le caractère approprié de la prestation l'est également (ATF 125 V 99 consid. 4a; RAMA 2000 n° KV 132 p. 282 consid. 2c). Le critère de l'économicité concerne le rapport entre les coûts et le bénéfice de la mesure, lorsque dans le cas concret différentes formes et/ou méthodes de traitement efficaces et appropriées entrent en ligne de compte pour combattre une maladie (ATF 127 V 146 consid. 5; RAMA 2004 n° KV 272 p. 111 consid. 3.1.2). |
Erwägung 3 |
3.2 Parmi les dispositions d'exécution formelles et matérielles édictées par le Conseil fédéral aux art. 64 ss OAMal, respective ment le Département (fondé sur les art. 65 al. 3 et 75 OAMal) aux art. 30 ss OPAS (dans leur teneur en vigueur à partir du 1er juillet 2002), en rapport avec la liste des spécialités, l'art. 65 OAMal (dans sa teneur en vigueur à partir du 1er juillet 2002, adapté formellement aux changements survenus avec l'entrée en vigueur, le 1er janvier 2002, de la loi sur les produits thérapeutiques [LPTh; RS 812.21]; en particulier, reprise de l'Office intercantonal de contrôle des médicaments [OICM] par Swissmedic, Institut suisse des produits thérapeutiques, art. 91 LPTh) prévoit les conditions d'admission d'un médicament prêt à l'emploi dans la liste des spécialités. Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic (art. 65 al. 1 OAMal). |
Selon l'art. 11 al. 1 LPTh, la demande d'autorisation de mise sur le marché doit comporter, entre autres documents, la désignation du médicament (let. a), les effets thérapeutiques et les effets indésirables (let. e), ainsi que l'étiquetage, l'information, le mode de remise et le mode d'administration (let. f). Parmi les exigences relatives à l'information destinée aux professionnels, soit aux personnes habilitées à prescrire, à remettre ou à utiliser des médicaments à usage humain (art. 13 de l'ordonnance sur les exigences relatives aux médicaments [OEMéd; RS 812.212.22]), le requérant doit mentionner les indications et possibilités d'emploi du médicament (art. 3 de l'annexe 4 à l'OEMéd). La notice destinée aux professions médicales est en règle générale publiée dans le Compendium suisse des médicaments (voir art. 2 de l'annexe 4 à l'OEMéd et ch. 331.3 des Instructions de l'OFAS concernant la liste des spécialités). |
Swissmedic communique au requérant un préavis sur l'issue favorable de l'examen du médicament sous l'angle médical (art. 6 de l'ordonnance sur les médicaments [OMéd; RS 812.212.21]), avant d'autoriser la mise d'un médicament sur le marché si les conditions sont remplies (art. 16 al. 1 LPTh); l'avis de décision comprend notamment un document récapitulant les principaux aspects matériels et juridiques de l'autorisation (récapitulation des caractéristiques du produit; art. 7 al. 1 OMéd). Lorsque, par la suite, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché entend modifier l'information professionnelle ou une indication ou adjonction de données, il doit requérir l'approbation de Swissmedic (art. 2 al. 1 let. 3 et 4 de l'annexe 7 à l'OEMéd; art. 22a OEMéd; art. 10 al. 1 OMéd).
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3.3 L'autorisation de Swissmedic constitue une première condition d'admission du médicament dans la liste des spécialités, nécessaire mais pas suffisante. En soi, elle ne fonde en effet pas un droit à ce que le médicament en question figure dans la liste, pas plus que l'autorisation pour une indication supplémentaire n'a pour effet une modification obligatoire de la liste par l'OFAS (RAMA 2001 n° KV 158 p. 160 consid. 5b et l'arrêt cité). |
3.3.2 L'examen de l'OFAS est ainsi fondé principalement sur l'autorisation délivrée par Swissmedic et les documents sur la base desquels celui-ci a accordé l'autorisation de mise sur le marché; les données relatives aux indications médicales et les dosages autorisés du médicament en sont inséparables. L'examen de l'efficacité, du caractère approprié et de l'économicité d'un médicament s'effectue dès lors toujours concrètement par rapport à l'effet et à la valeur thérapeutique d'un médicament pour le traitement d'une symptomatologie déterminée, et non pas dans l'abstrait. De même, lorsqu'il examine l'exigence du caractère économique du médicament en cause, l'OFAS doit, notamment, prendre en compte son efficacité thérapeutique par rapport à d'autres médicaments dont les indications sont identiques ou les effets similaires et son coût par jour ou par traitement par rapport à ceux des médicaments dont les indications sont identiques ou similaires (art. 34 al. 2 let. b et c OPAS). L'équivalence thérapeutique des médicaments à comparer est également appréciée dans un cadre très précis, soit par rapport à des indications médicales ou des effets déterminés, qui doivent être similaires à ceux du produit en cause. |
4. La recourante fonde l'essentiel de son argumentation sur le fait que les deux médicaments en question ont été prescrits à l'assuré pour une indication qui ne correspond pas à celles pour lesquelles ils ont été enregistrés auprès de Swissmedic. Selon elle, un médicament figurant sur la liste des spécialités sans limitation ne saurait être prescrit pour une indication autre que celle qui a été approuvée par Swissmedic. Cela découlerait également de la Directive 03/2 de l'OFAS du 28 janvier 2003, complétée le 28 avril 2003, selon laquelle, hormis les cas exceptionnels (complexe thérapeutique et menace pour la vie), un médicament admis en Suisse, mais utilisé en dehors des indications autorisées par Swissmedic (usage hors étiquette), constituerait également un médicament hors liste des spécialités. |
Erwägung 5 |
5.2 A l'inverse, la prise en charge de ces médicaments pour des indications qui ne sont pas couvertes par l'autorisation de Swissmedic, dès lors qu'elles n'ont pas été examinées lors de leur admission dans la liste des spécialités, ne doit en principe pas être admise. En effet, il ressort du système d'admission des médicaments dans la liste des spécialités (voir ci-avant consid. 3.3) que l'autorisation délivrée par Swissmedic pour l'utilisation d'un produit pour certaines indications médicales constitue une condition nécessaire pour l'admission de celui-ci dans la liste. L'examen du caractère économique et de la valeur thérapeutique du médicament effectué par l'OFAS, en collaboration avec les spécialistes de la Commission fédérale des médicaments, au moyen des documents, et donc sur la base des indications autorisées par Swissmedic, implique que ledit produit ne sera considéré, une fois admis dans la liste des spécialités, comme efficace, approprié et économique que pour lesdites indications. Cet examen n'est en effet pas effectué de manière abstraite, mais toujours par rapport aux caractéristiques concrètes du médicament; font notamment partie de celles-ci, les indications médicales pour lesquelles la mise sur le marché a été autorisée parce que l'efficacité thérapeutique en a été démontrée pour une ou plusieurs pathologies déterminées. |
En outre, si l'OFAS entend assortir l'admission d'un médicament dans la liste des spécialités d'une limitation quant aux indications médicales (cf. art. 73 OAMal), il ne peut s'agir que d'une limitation par rapport aux indications thérapeutiques qui ont fondé l'autorisation accordée par Swissmedic et sur lesquelles a porté son propre examen. En effet, c'est au regard de ces indications uniquement que le médicament a été estimé suffisamment de qualité, sûr et efficace, pour pouvoir être mis sur le marché, et non pas pour un ensemble non défini de maladies. On ne saurait du reste déduire d'une limitation par rapport à un certain traitement (par exemple, pour les gonadotrophines et analogues [LS 07.08.10.] : "Non admis pour le traitement de l'adiposité") que le médicament en question est efficace, approprié et économique pour tout autre traitement sur lequel la limitation ne porte pas. La prise en charge du médicament par l'assurance obligatoire des soins ne peut alors concerner que des traitements et indications en dehors de la limitation prévue dans la liste, mais pour lesquels sa mise sur le marché a été autorisée.
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Enfin, lorsqu'il examine l'exigence du caractère économique du médicament en cause, en particulier l'équivalence thérapeutique des médicaments à comparer, l'OFAS se fonde sur les documents fournis et approuvés lors de la procédure d'autorisation de mise sur le marché, en particulier la notice destinée aux professions médicales (voir ch. 331.3 des instructions de l'OFAS). L'examen du caractère économique d'un médicament se rapporte donc exclusivement aux indications médicales pour lesquelles le produit en question et les autres médicaments servant de comparaison ont été autorisés.
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5.3 On peut déduire de l'ensemble de ces éléments que l'admission d'un médicament dans la liste des spécialités ne peut se rapporter qu'aux indications médicales ayant été examinées au préalable par Swissmedic et pour lesquelles le produit a été autorisé. L'examen des conditions de l'efficacité, de l'adéquation et du caractère économique d'un médicament ne s'effectue en effet pas dans l'abstrait, mais toujours par rapport à une ou plusieurs indications médicales concrètes, dans le cadre déterminé par l'autorisation de Swissmedic et la notice destinée aux professionnels; il ne s'étend pas à d'autres indications médicales n'y figurant pas. Dès lors, un médicament inclus dans la liste des spécialités, utilisé pour d'autres indications que celles sur lesquelles portent l'autorisation de Swissmedic et la notice destinée aux professionnels, doit être considéré comme un médicament administré "hors étiquette" et n'est, en principe, pas soumis à l'obligation de remboursement de l'assurance obligatoire des soins. |
Erwägung 5.4 |
L'intimé était atteint d'un adénocarcinome du cardia, status après oesogastrectomie polaire supérieure, récidive métastatique ganglionnaire (N1 métastase ganglionnaires périoesophagiennes 4/8 et coeliaques 2/6) et pleurale au niveau thoracique avec épanchements pleuro-bilatéraux. Après avoir été traité, à la suite de l'oesogastrectomie, par une chimiothérapie additionnelle avec deux médicaments conventionnels (Cisplatine et 5FU), il avait bénéficié d'une rémission jusqu'en octobre 2001. Une récidive métastatique avait alors été diagnostiquée au niveau de la cage thoracique avec des adénopathies médiastinales multiples et des épanchements pleuraux-bilatéraux. Avec l'accord du patient, le médecin traitant avait opté pour une polychimiothérapie associant docetaxel, carboplatine et 5FU en perfusion continue plutôt que pour une combinaison paclitaxel, cisplatine et 5FU pour des raisons de meilleure tolérance, un mode d'administration moins lourd pour le patient et une meilleure économicité (courrier du docteur T. du 25 octobre 2002 au médecin-conseil de la recourante). |
Erwägung 6 |
6.1 Cela étant, il convient d'examiner s'il existe des exceptions au principe du non-remboursement d'un médicament admis dans la liste des spécialités, mais utilisé "hors étiquette". Le Tribunal fédéral des assurances a déjà admis, sous l'empire de la LAMA, l'obligation de l'assureur-maladie d'accorder, à certaines conditions, des prestations pour un traitement avec un médicament qui n'est pas remboursé par l'assurance obligatoire des soins, en particulier lorsque ce médicament constitue une mesure préparatoire indispensable à l'exécution d'une prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins ("complexe thérapeutique"; RAMA 1998 n° KV 991 p. 305 consid. 3). En dehors de cette exception, qui peut être appliquée au régime de la LAMal et en particulier au remboursement d'un médicament utilisé hors étiquette lorsqu'il existe un lien étroit avec une prestation de l'assurance obligatoire des soins dans le cadre d'un complexe thérapeutique, il faut reconnaître une seconde exception, à l'instar de ce que préconise l'OFAS. Il existe des situations dans lesquelles il apparaît nécessaire de prescrire un médicament figurant dans la liste des spécialités pour une indication autre que celles pour lesquelles il a été autorisé, lorsqu'une maladie entraînant une menace pour la vie du patient ou une atteinte à sa santé grave et chronique ne pourrait pas être traitée autrement de manière efficace, par manque d'alternatives thérapeutiques. Le médicament ne pourra toutefois être administré à charge de l'assurance obligatoire des soins que s'il existe des raisons sérieuses pour admettre que le produit en question présente une utilité thérapeutique importante (curative ou palliative). A cet égard, on peut s'inspirer des conditions auxquelles Swissmedic peut autoriser pour une durée limitée la distribution ou la remise de médicaments contre des maladies mortelles qui ne sont pas autorisés à être mis sur le marché. Selon l'art. 9 al. 4 LPTh, une telle autorisation pour une durée limitée est admise lorsqu'elle est compatible avec la protection de la santé, qu'une grande utilité thérapeutique est attendue de l'administration de ces médicaments et qu'il n'existe pas de médicament équivalent. |
En ce qui concerne une éventuelle alternative thérapeutique, le docteur T. a indiqué qu'il était possible de choisir, à la place du Taxotere, le Taxol, combiné au Cisplatine et au 5FU (procès-verbal d'audience du 15 mai 2003). Ce médicament figure également dans la liste des spécialités sans limitation. Les indications ou possibilités d'emploi de ce produit correspondent toutefois, dans les grandes lignes, à celles posées pour le Taxotere (carcinome ovarien, carcinome bronchique non à petites cellules, carcinome du sein; Compendium suisse des médicaments, 2003, p. 2631), de sorte qu'il aurait également été administré "hors étiquette". Dès lors, en l'absence d'une autre possibilité de traitement qui aurait été évoquée au cours de la procédure administrative ou cantonale de recours, il y a lieu de retenir que l'exigence de l'absence d'alternative thérapeutique est remplie. |
En conséquence, il y a lieu d'admettre, à titre exceptionnel, la prise en charge, par l'assurance obligatoire des soins, du traitement administré à l'intimé au moyen des produits Taxotere et Paraplatin.
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